心血管肾脏

肥厚型心肌病（HCM）是一种心肌收缩性疾病，Mavacamten通过靶向驱动心脏肌节功能的关键蛋白来发挥作用。

肥厚性心肌病（HCM）是一种由心肌过度收缩引起，导致心脏壁增厚，影响心脏松弛和充盈的慢性、进行性疾病。一部分HCM患者会发展成梗阻性疾病, 增厚的心脏壁会阻碍血液从左心室流向身体其他部位。而非梗阻性HCM是由心肌肥大和硬化导致的心脏舒张功能损害引起的。HCM是一种射血分数保存性心力衰竭（HFpEF），是一种由舒张功能不全引起的心力衰竭，在这种情况下，心脏的泵送功能保持不变，但左心室不能正常充血。

目前，中国估计有110万HCM患者。HCM患者可能会面临影响日常活动的衰弱症状并且更容易出现心脏功能不全的情况，如心力衰竭、房颤、中风和心脏猝死。同时，在中国估计有近600万HFpEF患者，其中约有10-20%的患者具有与非梗阻性HCM相似的疾病特征。

联拓生物正在中国为mavacamten寻找梗阻性HCM、非梗阻性HCM和HFpEF的注册策略。在这些适应症中，梗阻性HCM是进展最快的，MyoKardia在2020年5月报告的一项针对有症状的梗阻性HCM患者的关键3期临床试验总体数据显示，其中主要和所有次要终点均达到了很高的统计显著性（p<0.0006）。一项关于非梗阻性HCM的中期研究显示mavacamten改善了与心脏压力和损伤有关的生物标志物，并证明了对那些舒张功能损害最严重的患者有益。

临床证据表明，mavacamten对于 HFpEF患者来说可能是一个合适的治疗方案，其疾病由心脏舒张功能不全引起，与非梗阻性HCM患者具有相似的特征。